Tässä artikkelissa esittelemme mielestämme lupaavimmat CRISPR-osakkeet, joiden avulla sijoittajat voivat hyötyä lääketieteen vallankumouksesta. Lisäksi tarkastelemme lähemmin kolmea näistä yrityksistä. Selvitämme myös, mitä CRISPR/Cas9-menetelmä tarkoittaa, ja arviomme sen valtavaa potentiaalia.
Etsitkö välittäjää, jonka avulla voit käydä kauppaa lukemattomilla osakkeilla maailmanlaajuisesti – mukaan lukien CRISPR-osakkeilla? Klikkaa tästä ja tutustu LYNXiin.
- Mitä CRISPR/Cas9 tarkoittaa?
- Mitkä ovat CRISPR/Cas9-menetelmän mahdollisuudet?
- Mitä CRISPR-osakkeita kannattaa ostaa?
- Lista CRISPR-osakkeista
- Parhaat CRISPR-osakkeet
- Parhaat CRISPR-osakkeet: Lista suorituskyvyn perusteella
- Johtopäätös: Suuret mahdollisuudet, merkittävät riskit
- Haluatko sijoittaa CRISPR-osakkeisiin LYNXin kautta?
Mitä CRISPR/Cas9 tarkoittaa?
CRISPR/Cas9-menetelmä on mullistava innovaatio lääke- ja biotekniikkateollisuudessa. CRISPR on lyhenne englanninkielisistä sanoista “Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”, jotka viittaavat tiettyihin DNA-jaksoihin. Tämä menetelmä perustuu kahden tutkijan vuonna 2012 tekemään löydökseen, jossa bakteeriproteiinia Cas9 (CRISPR-associated protein 9) käytetään geenimateriaalin (DNA) tarkkaan leikkaamiseen ja muokkaamiseen. Heidän keksintönsä johti Nobelin kemianpalkintoon vuonna 2020, mikä korosti menetelmän merkitystä ja tehokkuutta.
Mitkä ovat CRISPR/Cas9-menetelmän mahdollisuudet?
CRISPR/Cas9-menetelmä, joka tunnetaan myös nimellä geenisakset, tarjoaa merkittäviä mahdollisuuksia solujen kykyyn tunnistaa ja puolustautua viruksia ja taudinaiheuttajia vastaan, niin ihmisissä kuin eläimissä ja kasveissa. Tämän teknologian avulla voitaisiin tulevaisuudessa torjua tartuntatauteja, kuten hepatiitti B:tä tai HIV:iä. Lisäksi menetelmä saattaa mahdollistaa perinnöllisten sairauksien, geenivirheiden tai syövän hoitamisen korvaamalla vaurioituneita tai sairaita DNA:n rakennuspalikoita. Sairauksia, jotka aiemmin olivat parantumattomia, voitaisiin ehkä tulevaisuudessa hoitaa tehokkaasti geenisaksien avulla. CRISPR-teknologialla on siis potentiaalia mullistaa lääketiede perusteellisesti.
McKinseyn mukaan CRISPR voi mullistaa myös kasvinjalostuksen. Menetelmää voitaisiin hyödyntää kehittämällä viljelykasveja, jotka kestävät paremmin ravinteiden puutetta ja kuivuutta, torjuvat tuholaisia tehokkaammin ja tuottavat suurempia satoja. Toisin kuin perinteinen geenitekniikka, CRISPR on niin tarkka, ettei se näytä aiheuttavan ei-toivottuja sivuvaikutuksia. Vaikka tämä saattaa kuulostaa liian hyvältä ollakseen totta, jopa pienet parannukset voivat saada aikaan huomattavia muutoksia alalla. Tämän vuoksi myös suuret siemenyritykset tutkivat kasvien optimointia CRISPR:n avulla.
Mitä CRISPR-osakkeita kannattaa ostaa?
CRISPR-menetelmän parissa toimii useita pörssiyrityksiä, erityisesti lääketieteen alalla. Useimmat näistä yrityksistä ovat vielä kehityksen alkuvaiheessa, ja niiden on investoitava useita vuosia ja miljoonia dollareita markkinakelpoisten CRISPR-geenihoitomenetelmien kehittämiseen. Alan perinteeseen kuuluu, että vain osa näistä yrityksistä saa todennäköisesti hyväksynnän. Sijoittajien kannattaa keskittyä taloudellisesti vahvoihin suuriin yrityksiin, joiden markkina-arvo ylittää miljardin dollarin. Näillä yrityksillä tulisi olla joko useita kehityshankkeita tai teknologia-alusta, joka mahdollistaa tiettyjen CRISPR-menetelmien kehittämisen. Alla on luettelo kymmenestä CRISPR-osakkeesta, joista kolme esitellään tarkemmin.
Lista CRISPR-osakkeista
| Company name | Market capitalisation | Last trade price | Currency | Symbol | ISIN |
|---|---|---|---|---|---|
| Intellia Therapeutics, Inc. | 1,79 | 17,65 | USD | NTLA | US45826J1051 |
| Sarepta Therapeutics Inc | 11,33 | 118,76 | USD | SRPT | US8036071004 |
| Ionis Pharmaceuticals, Inc. | 5,53 | 37,79 | USD | IONS | US4622221004 |
| Editas Medicine, Inc. | 0,26 | 3,21 | USD | EDIT | US28106W1036 |
| uniQure N.V. | 0,22 | 4,56 | USD | QURE | NL0010696654 |
| Verve Therapeutics, Inc. | 0,40 | 4,72 | USD | VERV | US92539P1012 |
| Beam Therapeutics Inc. | 1,89 | 22,94 | USD | BEAM | US07373V1052 |
| Allogene Therapeutics, Inc. | 0,55 | 2,61 | USD | ALLO | US0197701065 |
| Crispr Therapeutics AG | 3,57 | 44,92 | USD | CRSP | CH0334081137 |
| Vertex Pharmaceuticals | 117,03 | 453,42 | USD | VRTX | US92532F1003 |
Parhaat CRISPR-osakkeet
Sijoittajat voivat harkita sijoittamista esimerkiksi seuraaviin CRISPR-osakkeisiin hyötyäkseen geenisaksiteknologiasta.
Vertex Pharmaceuticals: Ensimmäinen hyväksytty CRISPR-hoitomenetelmä
Vertex Pharmaceuticals (ISIN: US92532F1003 – kaupankäyntitunnus: VRTX – valuutta: USD) on Bostonissa, Yhdysvalloissa toimiva lääkeyritys, joka kehittää hoitomuotoja harvinaisiin ja henkeä uhkaaviin sairauksiin, kuten kystiseen fibroosiin, syöpään, suolistosairauksiin, autoimmuunisairauksiin ja neurologisiin sairauksiin. CRISPR-menetelmään on investoitu voimakkaasti useiden vuosien ajan. Vertex on kehittänyt yhdessä sveitsiläisen CRISPR Therapeutics -yrityksen kanssa Exa-Cel-menetelmän, joka on suunnattu sirppisoluanemiaa ja beeta-talassemiaa sairastaville potilaille. Näissä perinnöllisissä sairauksissa punasolujen tuotanto on heikentynyt. CRISPR-menetelmän avulla voidaan tuoda terveitä DNA-rakennuspalikoita luuytimeen tai kantasolukudokseen, mikä parantaa tautia ja poistaa tarpeen verensiirroille. Exa-Cel on nyt hyväksytty sekä Euroopassa että Yhdysvalloissa, ja se on ensimmäinen virallisesti hyväksytty CRISPR-menetelmällä toteutettu hoito.
Osake, jonka nousutrendi on vakuuttava: Odota mahdollisia korjausliikkeitä
Vuonna 2023 liikevaihto kasvoi 10,5 % saavuttaen 9,9 miljardia dollaria, ja osakekohtainen tulos nousi 8 % ollen 14,05 dollaria. Vuodelle 2024 analyytikot ennustavat liikevaihdon kasvavan lähes 17 % 10,8 miljardiin dollariin, ja osakekohtaisen tuloksen nousevan 17,04 dollariin (+21 %). Vuonna 2025 liikevaihdon odotetaan kasvavan 11,7 miljardiin dollariin (+9 %), ja osakekohtaisen tuloksen vähintään 18,05 dollariin (+6 %).
Vertexin osake on ollut vaikuttavassa pitkän aikavälin nousussa kolmen vuosikymmenen ajan ja saavutti hiljattain uuden ennätyskorkean tason, 498,77 Yhdysvaltain dollaria. Nykyinen osakekurssi (18.9.2024) on vain henkäyksen päässä tästä huipputasosta. CRISPR-teknologia tulee todennäköisesti olemaan yksi Vertexin tulevaisuuden keskeisistä tukipilareista. Exa-Cel, kaikkien aikojen ensimmäinen hyväksytty CRISPR-hoito, tarjoaa yritykselle kilpailuetua ja vauhdittaa uusien CRISPR-pohjaisten hoitojen kehittämistä. Vertexin osakkeet eivät ole kiinnostavia pelkästään geenisaksien vuoksi, vaan myös laajan tuoteportfolion ja lupaavan lääkeketjun vuoksi. Sijoittajien, jotka ovat kiinnostuneita tästä osakkeesta, kannattaa kuitenkin odottaa mahdollisia merkittävämpiä korjausliikkeitä ennen päätöksen tekemistä.
CRISPR Therapeutics: Sveitsin geenihoidon edelläkävijä
CRISPR Therapeutics (ISIN: CH0334081137 – kaupankäyntitunnus: CRSP – valuutta: USD) on Yhdysvalloissa listattu sveitsiläinen bioteknologiayritys, jonka perusti vuonna 2013 CRISPR-menetelmän kehittäjä Emanuelle Charpentier. Yrityksen yhteistyöhanke Vertex Pharmaceuticalsin kanssa, Exa-Cel, on jo saanut hyväksynnän perinnöllisten verisairauksien hoitoon. CRISPR Therapeuticsilla on kuitenkin useita muitakin hankkeita käynnissä. Soluhoito CTX112 on tällä hetkellä kliinisessä tutkimuksessa pahanlaatuisten syöpäkasvaimien hoitamiseksi. Lisäksi CTX131:tä testataan parhaillaan vaiheen 1 tutkimuksessa mahdollisena hoitona erilaisiin syöpätyyppeihin. CTX310- ja CTX320-hoidot ovat kliinisessä tutkimusvaiheessa sydän- ja verisuonisairauksien hoidossa. Yritys tekee myös yhteistyötä Vertexin kanssa testaamalla kokeellista hoitomenetelmää, CTX212, tyypin 1 diabeteksen hoidossa.
Vertex on mahdollisesti valmis ostamaan yrityksen
Nyt, kun ensimmäinen CRISPR-hoitomenetelmä on hyväksytty, yritys odottaa ensimmäistä merkittävää liikevaihtoa useiden merkkipaalumaksujen jälkeen. Analyytikoiden mukaan liikevaihdon arvioidaan olevan 60,7 miljoonaa Yhdysvaltain dollaria vuonna 2024, ja sen odotetaan nousevan 333 miljoonaan dollariin (+449 %) vuonna 2025 ja 743 miljoonaan dollariin (+123 %) vuonna 2026. Vaikka investoinneista odotetaan edelleen tappioita, yrityksellä on 2,1 miljardin dollarin käteisvarat, mikä tarjoaa riittävästi likviditeettiä hoitomenetelmien viemiseksi markkinoille.
CRISPR Therapeuticsin osakkeet listattiin pörssiin vuoden 2017 lopulla. Yrityksen kurssi saavutti kaikkien aikojen huippunsa, noin 220 dollaria, vuoden 2021 alussa, kun Exa-Celin lupaavat tutkimustulokset julkistettiin osana viranomaishyväksyntää. Euforian jälkeen kurssi lähti kuitenkin laskuun, ja tappiot olivat merkittäviä. Vuonna 2022, yleisesti heikossa markkinatilanteessa, osakkeen arvo putosi alimmillaan 38,94 dollariin. Tällä hetkellä kurssi on toipunut hieman, ja se on 57,47 dollaria (23.07.2024), mikä nostaa markkina-arvon hieman yli 4,9 miljardiin dollariin. Kun otetaan huomioon yrityksen valtava potentiaali, 2,1 miljardin dollarin käteisvarat ja vahva markkina-asema, nykyinen arvostus vaikuttaa mielestämme perustellulta. Myös yritysoston mahdollisuus on olemassa; lääkejätti Vertex voisi hyvin hankkia loput 90 prosenttia CRISPR Therapeuticsin osakkeista kohtuullisella käteisvarannolla. On kuitenkin tärkeää muistaa, että osakkeeseen liittyy huomattavia riskejä ja voimakkaita kurssiheilahteluja. Sijoittajien, jotka harkitsevat sijoittamista tähän yritykseen, tulisi olla rohkeita, kärsivällisiä ja varautua sijoittamaan vain pieni osa salkustaan tähän erittäin spekulatiiviseen osakkeeseen.
Beam Therapeutics: Molekyylikynä
Vuonna 2017 perustettu biotekniikkayritys Beam Therapeutics (ISIN: US07373V1052 – kaupankäyntitunnus: BEAM – valuutta: USD) on erikoistunut innovatiiviseen menetelmään, jota kutsutaan emästen muokkaukseksi (eng. base editing). Geenisaksien sijaan Beam Therapeutics hyödyntää “molekyylikynää”, jonka avulla DNA:n rakennuspalikoihin voidaan tehdä tarkkoja ja kohdennettuja muutoksia. Tässä menetelmässä muokataan vain toista DNA-juosteista, jolloin virheelliset mutaatiot voidaan poistaa ja geenin emäkset kirjoittaa uudelleen. Tämä edustaa CRISPR/Cas9-teknologian kehitystä, joka tarjoaa entistä tarkemman ja turvallisemman tavan muokata geenejä. Esimerkiksi ei-toivottuja DNA-katkoksia pyritään välttämään, minkä ansiosta solujen eloonjäämisprosentti on huomattavasti korkeampi kuin perinteisellä CRISPR-menetelmällä.
Beam Therapeutics keskittyy tällä hetkellä erityisesti veri- ja syöpäsairauksien hoitoon, mutta tutkii myös mahdollisia hoitoja silmä- ja maksasairauksiin. Pisimmällä kliinisissä kokeissa (vaihe I/II) ovat sirppisoluanemian ja beeta-talassemian hoidot, jotka ovat samoja verisairauksia, joihin CRISPR Therapeutics kehittää myös omia ratkaisujaan. Beam uskoo kuitenkin, että sen hoitomuoto on parempi ja että hyväksyntä voidaan saada pian. Lisäksi Beam Therapeutics kehittää useita muita lupaavia hoitoja, kuten leukemiaan, antitrypsiinin puutokseen, glukoosin varastoitumissairauksiin ja hepatiitti B:hen. Yrityksellä on merkittäviä kumppanuuksia lääkeyritysten, kuten Pfizerin, Apellisin ja Sanan, sekä geeniterapiayritysten Verve Therapeuticsin, Prime Medicinen ja Orbital Therapeuticsin kanssa.
Erittäin spekulatiivinen osake sijoittajille, joilla on vahvat hermot
Beam Therapeutics, kuten CRISPR Therapeutics, on toistaiseksi tuottanut hyvin vähäistä liikevaihtoa. Tällä hetkellä yrityksen tulot eivät tule hoitojen markkinoimisesta, vaan pääasiassa merkkipaalumaksuista, joita muun muassa Pfizer on maksanut. Analyytikot ennustavat Beam Therapeuticsille 50 miljoonan dollarin liikevaihtoa vuonna 2024 (-87 %) ja 48 miljoonaa dollaria seuraavana vuonna. Yritykselle koituu myös tappioita, ja voi kestää jonkin aikaa ennen kuin markkinoille saadaan hyväksyttyjä hoitoja.
Beam Therapeuticsin osakekurssi saavutti huippunsa lähes 140 dollarissa vuoden 2021 puolivälissä, jolloin monet muutkin CRISPR-osakkeet nousivat markkinoilla. Sen jälkeen hinta laski, käväisten alimmillaan 21,02 dollarissa tämän vuoden huhtikuussa. Tällä hetkellä osakekurssi on noussut noin 29,92 dollariin (23.7.2024), mikä nostaa yrityksen markkina-arvon lähes 2,5 miljardiin dollariin. Viimeisimpien tietojen mukaan Beam Therapeuticsilla on käteistä ja arvopapereita yhteensä 1,1 miljardia dollaria. Beam Therapeuticsin osake on edelleen erittäin spekulatiivinen. Yrityksen ainutlaatuinen teknologia, tuotekehitys ja useat yhteistyösopimukset tunnettujen kumppaneiden kanssa tukevat kuitenkin sen kasvunäkymiä. Sijoittajilta vaaditaan kärsivällisyyttä ja valmiutta suurille kurssivaihteluille. Toisaalta osake tarjoaa myös mahdollisuuden investoida CRISPR-teknologian johtavaan yritykseen varhaisessa vaiheessa.
Parhaat CRISPR-osakkeet: Lista suorituskyvyn perusteella
| Company name | Last trade price | 52 W low | 52 W high | YTD | 6M | 1Y | 5Y |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Intellia Therapeutics, Inc. | 17,65 | 17,48 | 34,87 | -42,07 % | -29,34 % | -40,53 % | 47,58 % |
| Sarepta Therapeutics Inc | 118,76 | 55,25 | 173,25 | 23,23 % | -6,43 % | -1,40 % | 46,00 % |
| Ionis Pharmaceuticals, Inc. | 37,79 | 35,95 | 54,44 | -25,32 % | -13,68 % | -12,91 % | -35,47 % |
| Editas Medicine, Inc. | 3,21 | 3,15 | 11,69 | -68,28 % | -53,21 % | -56,21 % | -85,17 % |
| uniQure N.V. | 4,56 | 3,73 | 11,35 | -32,64 % | -14,29 % | -27,96 % | -88,83 % |
| Verve Therapeutics, Inc. | 4,72 | 4,31 | 20,12 | -66,14 % | -45,81 % | -61,59 % | — |
| Beam Therapeutics Inc. | 22,94 | 16,95 | 49,50 | -15,72 % | -22,71 % | 2,46 % | — |
| Allogene Therapeutics, Inc. | 2,61 | 2,01 | 5,78 | -18,94 % | -36,19 % | -17,41 % | -90,47 % |
| Crispr Therapeutics AG | 44,92 | 37,55 | 91,10 | -28,24 % | -30,46 % | 4,61 % | 15,80 % |
| Vertex Pharmaceuticals | 453,42 | 341,85 | 510,64 | 11,44 % | 10,91 % | 31,37 % | 165,94 % |
Johtopäätös: Suuret mahdollisuudet, merkittävät riskit
CRISPR/Cas9-teknologia tarjoaa kiistatta valtavia mahdollisuuksia tulevaisuudessa, erityisesti lääkealalla. Markets and Markets -tutkimuksen mukaan lääketieteellisten CRISPR-sovellusten markkinoiden odotetaan saavuttavan 7,1 miljardin Yhdysvaltain dollarin volyymin vuoteen 2028 mennessä. Tämän kasvupotentiaalin vuoksi yhä useammat suuret lääkeyritykset ovat siirtymässä geenimuokkausteknologian pariin. On todennäköistä, että lähitulevaisuudessa tullaan näkemään lukuisia yritysostoja, sillä useimpien CRISPR-yritysten arvostustasot ovat vielä sellaiset, että suuret lääkeyritykset voivat hankkia ne omista kassavaroistaan. Erityistä huomiota kiinnitetään yrityksiin, jotka kehittävät omaa teknologia-alustaansa sekä niihin, jotka keskittyvät erityishoito- ja terapiamuotoihin.
Kolmesta esitellystä yrityksestä Vertex on riskiprofiililtaan pienin, sillä konserni tuottaa jo nyt merkittävää liikevaihtoa ja voittoa useilla muilla markkinoilla. CRISPR-teknologian avulla se on luomassa uutta kasvun tukijalkaa. CRISPR Therapeutics ja Beam Therapeutics ovat sen sijaan niin kutsuttuja “pure play” -yrityksiä, jotka nojaavat täysin CRISPR-teknologiaan. Vaikka CRISPR Therapeuticsilla on jo hyväksytty hoito, molempien yrityksien on edelleen houkuteltava huomattavia investointeja ja ne tulevat tekemään tappiota vielä useiden vuosien ajan. Näin ollen niiden osakkeet ovat edelleen vahvasti spekulatiivisia.
Haluatko sijoittaa CRISPR-osakkeisiin LYNXin kautta?
LYNXin kautta voit käydä kauppaa lähes kaikkien maailman pörssiyhtiöiden osakkeilla. Näin voit hyötyä suurista kaupankäyntivolyymeista ja pienemmistä osto- ja myyntihintojen välisistä erotuksista. LYNXin kautta voit päiväkauppiaana tai sijoittajana hyödyntää erinomaista sijoitustuotevalikoimaa, sillä voit käydä kauppaa osakkeilla, ETF-rahastoilla, futuureilla, optioilla ja monilla muilla sijoitustuotteilla edullisesti. Vertaile välityspalkkioitamme kilpailijoihin ja käy tulevaisuudessa kauppaa ammattimaisen kaupankäyntialustan kautta.
Lähteet:
Yahoo Finance: Analyytikkoarviot (23.07.2024); https://finance.yahoo.com/
Vertex IR (23.07.2024); https://investors.vrtx.com/
CRISPR Therapeutics IR (23.07.2024); https://ir.crisprtx.com/
Beam Therapeutics IR (23.07.2024); https://investors.beamtx.com/
Nobelprize.org: (23.07.2024); The Nobel Prize in Chemistry 2020: https://www.nobelprize.org/prizes/chemistry/2020/press-release/
McKinsey: (23.07.2024); Realizing the potential of CRISPR: https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/realizing-the-potential-of-crispr
MarketsandMarkets: (23.07.2024); CRISPR Market worth $7.1 billion: https://www.bloomberg.com/press-releases/2023-06-30/crispr-market-worth-7-1-billion-marketsandmarkets
